Учени обявиха пробив в лечението на смъртоносна генетична болест, в помощ им бил ХИВ вируса

DenNews.bg
18.04.2019
размер на текста:

Децата с това заболяване трябва да живеят в напълно стерилна среда, а най-известният случай в света е роденият през 1971 г. Дейвид.

Учени от САЩ съобщиха, че са използвали успешно вируса ХИВ, за да направят генна терапия, която е излекувала 8 бебета от тежката болест Остър комбиниран имунен дефицит, позната още като Болестта на момчето от балона, предава Би Би Си.
Изследването е било направено в болница в Тенеси, а резултатите от него са описани в публикация в Журнала за медицина на Ню Ингланд.
Децата, родени с твърде малко или никаква имунна защита, сега имат напълно функционираща имунна система, посочват лекарите. При тази болест нелекуваните деца трябва да живеят в абсолютно стерилни условия и е вероятно да умират като малки.
Генната терапия за лечение е включвала събиране на костен мозък от бебетата и коригиране на генетичния дефект в тяхното ДНК скоро след рождението им. Правилният ген е бил използван, за да се "поправи дефекта". Той бил внедрен в променена версия на ХИВ вируса (който причинява СПИН).
Изследователите твърдят, че повечето от бебетата са били изписани от болницата в рамките на един месец.
"Тези пациенти сега са малки деца, които отговарят на ваксинации и имат имунни системи да произведат всичките имунни клетки, от които се нуждаят, за защита от инфекции, докато опознават света и живеят нормален живот", коментира д-р Иуилина Мамкарз, автор на изследването. То е било проведено от Болницата за детски изследвания "Сейнт Джуд" в Мемфис и Детската болница UCSF Benioff в Сан Франциско.
Излекуваният синдром SCID-X1 по думите ѝ е бил отстранен за първи път.
Най-известният в света случай на тази тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID) е на Дейвид Ветър, на когото се налага да живее в пластмасова камера, защото е невъзможно за него да се свърже с външния свят без това да бъде фатално. Той получава прякора Момчето от балона, припомня Би Би Си. Роден е през 1971 г. с болестта и умира на 12 години след неуспешна трансплантация на костен мозък - този вид трансплантации бяха до момента единственият начин да се опита лечения, макар че твърде често са неуспешни и имат странични ефекти.
20 секунди след раждането си в Детската болница в Хюстър, Тексас, Дейвид е поставен в пластмасова камера за изолация, където живее до 6-годишната си възраст, когато получава специално изработен за него пластмасов костюм, проектиран от НАСА. Неговите родители вече са били изгубили едно дете от тази болест, преди той да се роди.

Най-четено

Темите от "Любопитно"

Етикети